Primul medicament oral pentru o boală rară de plămâni, aprobat în SUA. Administrația pentru Alimente și Medicamente (FDA) din Statele Unite a dat undă verde primei terapii cu administrare orală pentru bronșiectazia fără fibroză chistică (NCSB), o afecțiune pulmonară rară care poate afecta atât adulții, cât și adolescenții peste 12 ani.
Boala, caracterizată prin deteriorarea ireversibilă a căilor respiratorii, provoacă tuse cronică și acumulare excesivă de mucus, iar lipsa tratamentului poate duce la insuficiență respiratorie severă. Potrivit Asociației Americane a Plămânilor, între 350.000 și 500.000 de adulți din SUA trăiesc cu această afecțiune, iar numărul pacienților la nivel global ajunge la câteva milioane. Boala presupune dilatarea permanentă a bronhiilor și distrugerea structurilor elastice și musculare ale pereților acestora, ceea ce blochează eliminarea eficientă a mucusului și favorizează inflamațiile și infecțiile repetate.
Noul tratament, denumit comercial Brinsupri, are la bază substanța activă brensocatib. Aceasta inhibă anumite enzime inflamatorii din globulele albe, prevenind astfel activarea excesivă a acestora și deteriorarea țesutului pulmonar. „Spre deosebire de terapiile anterioare, care vizau doar ameliorarea simptomelor prin antibiotice, intervenții chirurgicale sau dispozitive precum valvele flutter, Brinsupri abordează direct mecanismele care duc la progresia bolii”, au transmis dezvoltatorii. Aprobarea a fost acordată în urma unui studiu clinic avansat, desfășurat pe 1.680 de adulți și 41 de adolescenți, care a arătat o reducere semnificativă a frecvenței tusei și a altor manifestări respiratorii. Medicamentul s-a dovedit sigur și bine tolerat la doze de 10 și 25 mg, pe care medicii le vor putea recomanda pacienților.
Potrivit companiei Insmed, producătoarea Brinsupri, tratamentul va costa anual aproximativ 88.000 de dolari, indiferent de dozaj. Este al doilea medicament al companiei aprobat de FDA, după Arikayce, autorizat în 2018 pentru tratarea infecțiilor pulmonare cronice cauzate de bacterii comune în sol și apă. Între timp, alte companii farmaceutice, precum AstraZeneca și Zambon, lucrează la noi opțiuni terapeutice pentru bronșiectazia fără fibroză chistică, inclusiv benralizumab și terapia cu antibiotic inhalator CMS I-neb. Aceste inițiative ar putea extinde opțiunile de tratament pentru pacienți și ar putea îmbunătăți calitatea vieții celor afectați de această boală cronică.
Sursa: Aici
