Compania biofarmaceutică Altimmune a anunțat vineri că medicamentul său experimental pemvidutide a îmbunătățit semnele cicatrizării hepatice și sănătății ficatului după 48 de săptămâni de tratament într-un studiu clinic de fază medie. Testul a implicat pacienți cu MASH, o boală hepatică grasă gravă care afectează milioane de persoane la nivel global și pentru care opțiunile terapeutice rămân limitate.
Rezultate pozitive după 48 de săptămâni de tratament
Studiul IMPACT de fază 2b a înrolat 212 participanți cu steatohepatită asociată disfuncției metabolice confirmată prin biopsie și stadii de fibroză F2 sau F3. Participanții au fost randomizați să primească doze săptămânale subcutanate de pemvidutide la 1,2 mg, 1,8 mg sau placebo timp de 48 de săptămâni.
Datele finale de la 48 de săptămâni au arătat că tratamentul cu pemvidutide a obținut îmbunătățiri statistic semnificative în testele non-invazive cheie, inclusiv Enhanced Liver Fibrosis și Liver Stiffness Measurement, comparativ cu placebo. Aceste măsurători evaluate rigiditatea ficatului și nivelul de cicatrizare, indicatori critici ai progresiei bolii hepatice.
RecomandariRetatrutide, medicamentul pentru slăbit al Eli Lilly, arată rezultate record în studiul clinic
Acțiunile companiei au crescut cu 7,3% în tranzacționarea pre-piață, reflectând optimismul investitorilor față de rezultatele studiului. Pemvidutide reprezintă un agonist dual al receptorilor glucagon/GLP-1 în raport 1 la 1, o mecanismă inovatoare pentru tratarea bolilor hepatice metabolice.
Întâlnire productivă cu FDA pentru faza 3
Altimmune a anunțat că a avut o întâlnire productivă de sfârșit de fază 2 cu Administrația pentru Alimente și Medicamente din SUA. Această întâlnire a rezultat în alinierea parametrilor pentru un studiu de fază 3 de înregistrare al pemvidutide pentru pacienții cu MASH cu fibroză hepatică moderată până la avansată.
Cu calificarea recentă de către FDA a instrumentului AIM-MASH AI Assist, agenția a fost deschisă la intenția companiei de a integra utilizarea acestui instrument de inteligență artificială în studiul de fază 3. AIM-MASH AI Assist este destinat să ajute la standardizarea evaluării histologice și să reducă timpul și resursele necesare pentru dezvoltarea medicamentelor MASH.
RecomandariPrimul medicament oral pentru o boală rară de plămâni obține aprobarea în Statele Unite – beneficii, mod de acțiune și costuri ale tratamentului inovator.
Compania intenționează să inițieze programul de fază 3 în 2026. Această progresie rapidă demonstrează încrederea atât a companiei, cât și a autorităților de reglementare în potențialul terapeutic al pemvidutide.
Mecanismul de acțiune al pemvidutide
Pemvidutide este un peptid investigațional cu activitate de agonist dual al receptorilor glucagon/GLP-1 în echilibru 1 la 1. Activarea receptorilor de glucagon rezultă în efecte directe asupra ficatului, inclusiv reduceri ale grăsimii hepatice, inflamației și fibrozei.
Receptorii GLP-1 mediază efecte metabolice precum suprimarea apetitului și pierderea în greutate. Această combinație unică de mecanisme face din pemvidutide o opțiune promițătoare pentru tratarea MASH, care este strâns legată de obezitate și sindromul metabolic.
RecomandariGargară cu apă sărată – ce beneficii are
FDA a acordat deja desemnări Fast Track pentru pemvidutide pentru tratamentul MASH și tulburării de consum de alcool, ambele domenii cu nevoi medicale nesatisfăcute semnificative. Aceste desemnări accelerează procesul de revizuire și dezvoltare a medicamentului.
Contextul epidemiologic al MASH
Steatohepatita asociată disfuncției metabolice, cunoscută anterior ca NASH, afectează aproximativ 3-5% din populația globală. Boala poate progresa către ciroză hepatică, insuficiență hepatică și cancer hepatic dacă nu este tratată eficient.
MASH este caracterizată prin acumularea de grăsime în ficat însoțită de inflamație și deteriorarea celulelor hepatice. Stadiile F2 și F3 de fibroză indică cicatrizare moderată și respectiv severă a țesutului hepatic, reprezentând etape critice în evoluția bolii.
În prezent, opțiunile terapeutice pentru MASH sunt limitate. Wegovy de la Novo Nordisk a primit recent aprobarea FDA pentru această indicație, însă piața rămâne cu o nevoie medicală nesatisfăcută semnificativă pentru tratamente eficiente.
Competiția în domeniul tratamentelor pentru MASH
Altimmune se alătură unor jucători majori din industria farmaceutică în domeniul fierbinte al tratamentelor pentru MASH. Novo Nordisk și-a extins recent prezența prin achiziția Akero Therapeutics pentru 5,2 miliarde de dolari, în timp ce Roche a achiziționat 89bio pentru 3,5 miliarde de dolari.
Analiști de la H.C. Wainwright & Co. au estimat că pemvidutide ar putea genera venituri anuale de vârf mai mari de 1 miliard de dolari în MASH. Această prognoză reflectă potențialul comercial semnificativ al medicamentului dacă va obține aprobarea regulatory.
Goldman Sachs consideră că pemvidutide oferă „semnale de clasă lider” în măsurătorile non-invazive, în special în îmbunătățirile induse ale timpului de relaxare T1, o măsură non-invazivă utilizată pentru evaluarea bolii hepatice.
Profile de siguranță și tolerabilitate
Un aspect remarcabil al studiului IMPACT a fost profilul de siguranță favorabil al pemvidutide. Mai puțin de 1% din participanții tratați cu pemvidutide au întrerupt tratamentul din cauza evenimentelor adverse, comparativ cu 2,4% în grupul placebo.
Nu au fost raportate evenimente adverse grave considerate legate de medicația din studiu. Această tolerabilitate potențial cea mai bună din clasă reprezintă un avantaj competitiv important pentru pemvidutide față de alte tratamente în dezvoltare.
Profilul de siguranță excelent crește probabilitatea ca pacienții să respecte regimul terapeutic pe termen lung, un factor critic pentru succesul tratamentului bolilor cronice precum MASH.
Dezvoltări suplimentare ale pemvidutide
Pe lângă MASH, pemvidutide este în dezvoltare pentru tulburarea de consum de alcool și boala hepatică asociată alcoolului. Studii de fază 2 pentru aceste indicații, denumite RECLAIM și RESTORE, au fost inițiate în mai și iulie 2025 și sunt în curs de desfășurare.
Pemvidutide a finalizat anterior studiul de fază 2 MOMENTUM pentru obezitate în 2024, demonstrând pierdere în greutate convingătoare cu preservarea masei slabe de clasă lider. Această versatilitate a medicamentului în multiple afecțiuni metabolice și hepatice crește potențialul său comercial.
Compania Altimmune, cu sediul în Gaithersburg, Maryland, se poziționează ca un jucător important în domeniul terapiilor bazate pe peptide pentru boli hepatice și cardiometabolice. Progresul rapid al pemvidutide către faza 3 marchează o etapă crucială în dezvoltarea companiei.
